Spinraza-Nusinersenとは何ですか？それは何に使用されますか？
スピンラザは、肺筋を含む筋力低下と筋萎縮を引き起こす遺伝性疾患である5q脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療に使用される薬です。この疾患は、染色体5qの欠陥に関連しており、症状は通常、出生直後に始まります。
SMAの患者数が少ないため、この病気は「希少」と見なされ、Spinrazaは2012年4月2日に「孤児薬」（希少疾患で使用される薬）に指定されました。
Spinrazaには有効成分nusinersenが含まれています。
Spinrazaはどのように使用されますか？
スピンラザは処方箋がないと入手できず、SMAの管理に経験のある医師が治療を開始する必要があります。
この薬は、12mgのバイアルに注射するための溶液として利用できます。これは、この手順の実行に経験のある医師または看護師によって髄腔内注射（腰部、脊椎に直接）として行われます。患者は、スピンラザを投与する前に鎮静化する必要がある場合があります（彼を落ち着かせる薬を与えられます）。
推奨用量は、患者がSMAと診断された後できるだけ早く投与される12 mg（1バイアル）です。最初の投与の後に、2、4、および9週間後にさらに3回投与し、その後4か月ごとに1回投与する必要があります。治療は、患者がその恩恵を受ける限り継続する必要があります。詳細については、添付文書を参照してください。
Spinraza-Nusinersenはどのように機能しますか？
SMAの患者は、運動ニューロン（筋肉の動きを制御する脊髄の神経細胞）の生存と正常な機能に不可欠な「運動ニューロン生存因子」（SMN）と呼ばれるタンパク質を欠いています。 SMNタンパク質は、SMN1とSMN2の2つの遺伝子によって生成されます。 SMAの患者は、SMN1遺伝子を欠いていますが、SMN2遺伝子を持っています。これは、完全長タンパク質と同様に機能しない短いSMNタンパク質を主に生成します。
Spinrazaは、SMN2遺伝子が正常に機能できる完全長のタンパク質を作ることを可能にする合成アンチセンスオリゴヌクレオチド（遺伝物質の一種）です。これは不足しているタンパク質を置き換え、それによって病気の症状を和らげます。
Spinraza-Nusinersenは研究中にどのような利点を示しましたか？
SMAの121人の乳児（平均年齢7ヶ月）を対象とした1つの主要な研究では、プラセボ（ダミー注射）と比較した場合、スピンラザが運動の改善に効果的であることが示されました。
治療の1年後、スピンラザを投与された乳児の51％（73人中37人）は、頭の制御、転がり、座り、這い、立ち、歩行の発達が進んでいましたが、プラセボを投与された乳児では同様の進展は観察されませんでした。 、Spinrazaで治療されたほとんどの乳児は、プラセボを投与された乳児よりも生存期間が長く、呼吸補助が必要でした。
SMAの重症度が低く、後の段階（平均年齢3歳）で診断された小児におけるスピンラザの有効性を評価するための別の研究が進行中です。中間分析では、疾患が早期に発症した乳児の結果と一致する結果が示されました。
Spinraza-Nusinersenに関連するリスクは何ですか？
Spinrazaの最も一般的な副作用（10人に1人以上に影響を与える可能性があります）は頭痛と腰痛です。しかし、新生児では、これらの副作用を伝えることができなかったため、これらの副作用を評価することはできませんでした。これらの副作用は、薬を投与するために与えられた脊椎への注射によって引き起こされると考えられています。
Spinrazaで報告された副作用と制限の完全なリストについては、添付文書を参照してください。
Spinraza-Nusinersenが承認されたのはなぜですか？
その評価において、ヒト用医薬品委員会（CHMP）は、この病気の深刻な性質と効果的な治療の緊急の必要性を認識しました。
Spinrazaは、さまざまな程度の重症度の病気の幼児に臨床的に意味のある改善をもたらすことが示されています。この薬は、最も重症で軽度のSMAの患者でテストされていませんが、これらの患者に同様の利点を提供することが期待されています。
副作用のほとんどは薬の投与経路に関連しているため、副作用は管理可能であると考えられました。
したがって、CHMPは、Spinrazaのメリットはリスクよりも大きいと判断し、EUでの使用を承認することを推奨しました。
Spinraza-Nusinersenを安全かつ効果的に使用するためにどのような対策が取られていますか？
Spinrazaを販売する会社は、SMAの症状がある患者とまだ症状がない患者における、薬の長期的な安全性と有効性に関する継続的な研究を完了する予定です。
Spinrazaを安全かつ効果的に使用するために医療専門家と患者が遵守すべき推奨事項と注意事項も、製品の特性と添付文書の要約で報告されています。
Spinrazaに関する詳細情報-ヌシネルセン
SpinrazaのEPARの完全版については、庁のWebサイトを参照してください：ema.europa.eu/Findmedicine / Human Medicines / European publicassessmentreports。スピンラザ療法の詳細については、添付文書（EPARに含まれています）を読むか、医師または薬剤師にお問い合わせください。
Spinrazaの孤立した医薬品委員会の意見の要約は、庁のウェブサイトで入手できます：ema.europa.eu/Findmedicine/Humanmedicines/希少疾患の指定。
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