クヴァン-サプロプテリン二塩酸塩

クヴァンとは何ですか？

クヴァンは、有効成分のサプロプテリン二塩酸塩を含む薬です。淡黄色の可溶性錠剤（100mg）として入手可能です。

Kuvanは何に使用されますか？

Kuvanは、フェニルケトン尿症（PKU）またはテトラヒドロビオプテリン（BH4）欠損症の遺伝性疾患の患者の高フェニルアラニン血症（HPA、血中の高レベルのフェニルアラニン）の治療に使用されます。これらの疾患の患者はアミノ酸を変換できません。フェニルアラニン（食品タンパク質に含まれます） ）からチロシン（別のアミノ酸）。これは血中にフェニルアラニンの蓄積を引き起こし、脳や神経系の問題を引き起こす可能性があります。
Kuvanは大人と子供に使用できます。 Kuvanは、4歳以上のPKUが原因でHPAの子供に使用することが示されています。この薬は、4歳未満のPKUのためにHPAの子供では研究されていません。 Kuvanは、BH4欠乏症のため、HPAのすべての年齢の子供に使用できます。
クバン治療は、薬に適切に反応する患者にのみ継続する必要があります。
HPAの患者数が少ないため、この病気は「希少」と見なされ、Kuvanは2004年6月8日に「孤児薬」（希少疾患で使用される薬）に指定されました。
薬は処方箋がなければ入手できません。

Kuvanはどのように使用されますか？

クバン療法は、PKUおよびBH4欠乏症の治療に経験のある医師が開始および監督する必要があります。血中フェニルアラニンレベルと栄養バランスが管理されていることを確認するために、患者の食事中のフェニルアラニンとタンパク質の量を監視する必要があります。 Kuvanは長期使用を目的としています。
クヴァンの投与量は、患者の体重によって異なります。 PKUの患者は1日1回体重1キログラムあたり10mgから始め、BH4欠乏症の患者は1日1回2〜5 mg / kgから始める必要があります。 1週間後、患者が治療に反応しなかった場合、用量は1日1回20 mg / kgまで調整できます。満足のいく反応とは、血中フェニルアラニンレベルが少なくとも30％、または医師が決定したレベルまで低下することを意味します。この反応が1か月後に得られた場合、患者は「反応性」に分類され、Kuvanを服用し続けることができます。
クヴァンは毎日同じ時間に、できれば朝に食事と一緒に摂取されます。患者が溶液を飲む前に、錠剤はコップ一杯の水に溶けます。BH4欠乏症の一部の患者では、最良の効果を得るために、1日を通して2〜3回に分けて服用する必要がある場合があります。 Kuvanは、65歳以上の患者、および肝臓や腎臓に問題のある患者には注意して使用する必要があります。

Kuvanはどのように機能しますか？

血中の高レベルのフェニルアラニンは、「フェニルアラニンヒドロキシラーゼ」酵素によるフェニルアラニンのチロシンへの変換の問題によるものです。PKUの患者は酵素の欠陥バージョンを持っており、BH4欠乏症の患者は低レベルのBH4を持っています。酵素が適切に機能するのに役立つ「補因子」。クバンの有効成分である二塩酸塩サプロプテリンは、BH4の合成コピーです。PKUでは、欠陥のある酵素の活性を高めることによって作用し、BH4欠乏症では、補因子を置き換えます。これは回復に役立ちますフェニルアラニンをチロシンに変換し、血中のフェニルアラニンレベルを低下させる酵素の能力。

クヴァンはどのように研究されてきましたか？

クヴァンの効果は、人間で研究される前に、最初に実験モデルでテストされました。
PKU患者の治療について、KuvanはKuvanとプラセボを比較する2つの主要な研究で研究されています。研究に参加したすべての患者は、クバンの最初の8日間のコースに反応を示しましたが、研究が始まる前に少なくとも1週間は薬なしで過ごしました。
最初の研究には、厳格な食事療法に従わなかった8歳以上の89人の患者が含まれていました。有効性の主な尺度は、6週間にわたる血中フェニルアラニンレベルの低下でした。
2番目の研究には、制御されたレベルのフェニルアラニンでダイエットしていた4歳から12歳までの46人の子供が含まれていました。治療の3週目から、血中フェニルアラニンレベルに基づいて2週間ごとに食事を調整しました。有効性の主な尺度は、血中フェニルアラニンを望ましいレベルに保ちながら、子供たちが食物を通して得ることができるフェニルアラニンの量の変化でした。研究は10週間続きました。
BH4欠損症の患者の治療について、同社は、サプロプテリン二塩酸塩に関する公開された文献で利用可能な3つの研究の結果を発表しました。これらの研究の1つには、平均15.5か月間治療を受けた16人の患者が含まれていました。

研究中にクヴァンはどのような利点を示しましたか？

PKUの治療では、Kuvanはプラセボよりも効果的でした。最初の研究では、研究開始時の血中フェニルアラニンレベルは約867「マイクロモル/リットル」でした。PKUのない人の正常レベルは約60マイクロモル/リットルです。6週間後、フェニルアラニンレベルは、クバンを服用している患者では1リットルあたり236マイクロモル減少し、プラセボを服用している患者では1リットルあたり3マイクロモル増加しました。 2番目の研究では、クヴァンを服用している子供は、プラセボを服用している子供で3.3 mg多いのに対し、10週間後の毎日の食物を通して体重1キログラムあたり平均17.5mg多いフェニルアラニンを得ることができました。
BH4欠乏症の患者の研究では、患者は、サプロプテリン二塩酸塩を服用したときに血中フェニルアラニンレベルおよび他の疾患マーカーの改善を示しました。

クヴァンに関連するリスクは何ですか？

Kuvanの最も一般的な副作用（10人に1人以上の患者に見られる）は、頭痛と鼻水（鼻水）です。 Kuvanで報告された副作用の完全なリストについては、パッケージリーフレットを参照してください。
Kuvanは、二塩酸塩サプロプテリンまたはその他の物質に対して過敏（アレルギー）の可能性がある人には使用しないでください。

なぜクヴァンが承認されたのですか？

ヒト用医薬品委員会（CHMP）は、Kuvanの利点は、この治療法に反応したPKUおよびBH4欠乏症の成人および小児患者におけるHPAの治療のリスクよりも大きいと判断しました。委員会は、マーケティングの許可を推奨しました。 Kuvanの承認。

Kuvanに関するその他の情報：

2008年12月2日、欧州委員会はMerckKGaAにKuvanの「マーケティング承認」を付与しました。これは欧州連合全体で有効です。
クヴァンの孤児用医薬品委員会の意見の要約については、ここをクリックしてください。
KuvanのEPARのフルバージョンについては、ここをクリックしてください。

この要約の最終更新：10-2008。

このページで公開されているKuvan-サプロプテリン二塩酸塩に関する情報は、古くなっているか、不完全である可能性があります。この情報の正しい使用法については、免責事項と有用な情報のページを参照してください。