Brineura-Cerliponase Alfaとは何ですか？また、それは何に使用されますか？
ブリニューラは、進行性の脳損傷を引き起こす子供の遺伝性疾患である神経セロイドリポフスチン症2型（CLN2）の治療薬です。
CLN2の患者数が少ないため、この病気は「希少」と見なされ、2013年3月13日にBrineuraは「希少疾病用医薬品」（希少疾病用医薬品）に指定されました。
ブリネウラには、有効成分のセリポナーゼアルファが含まれています。
Brineura-Cerliponase Alfaはどのように使用されますか？
ブリネウラは脳に直接注入されます。最初の注入の前に、患者は、頭蓋骨の外側から体液腔を通って脳に走り、そこで薬が放出されるデバイスを移植するための手術を受ける必要があります。
注入は、脳への薬の投与に経験のある医療専門家によって2週間に1回行われます。点滴反応のリスクを減らすために、患者はブリネウラによる治療前または治療中に他の薬を投与されるか、点滴が遅くなることがあります。治療は、患者が恩恵を受ける限り継続できます。
ブリネウラは処方箋がないと入手できません。詳細については、添付文書を参照してください。
Brineura-Cerliponase Alfaはどのように機能しますか？
CLN2患者は、トリペプチジルペプチダーゼ1（TPP1）と呼ばれる正常な脳の発達に必要な酵素を欠いています。ブリネウラの活性物質であるセリポナーゼアルファは、TPP1のコピーであり、不足している酵素を置き換えるために使用されます。
薬は脳に直接注入され、血液脳関門を迂回します。血液脳関門は、血流を脳から分離し、薬などの物質が脳組織に入るのを防ぐ保護バリアです。
研究中にBrineura-CerliponaseAlfaはどのような利点を示しましたか？
初期の研究では、Brineuraが標準的な評価尺度に従って測定された病気の進行速度を低下させることが示されました。
ブリネウラでほぼ1年間治療された23人の子供（平均年齢4歳）の研究では、そのうちの20人（87％）は、治療を受けていない患者で歴史的に観察された運動能力と言語能力の2ポイントの喪失を経験しませんでした。
評価は、運動能力と言語能力について患者に別々のスコアを割り当てた医師によって行われました（0はより重症で、3は正常です）。患者の最終スコアは、2つのスコアの合計でした。
追跡調査では、Brineuraの利点はもう1年続きました。結果は、ほとんどの患者で病気が遅くなる可能性があることを示しました。この研究はまだ進行中です。
Brineura-CerliponaseAlfaに関連するリスクは何ですか？
ブリネウラの最も一般的な副作用（5人に1人以上に影響を与える可能性があります）は、発熱、CSF中の低レベルのタンパク質（脳および脊髄からの液体）、異常なECG（心臓活動のテスト）、嘔吐です。 、上気道感染症（鼻および喉の感染症）および過敏症（アレルギー）反応。 Brineuraで報告された副作用の完全なリストについては、添付文書を参照してください。
Brineuraは、Brineuraで生命を脅かす（アレルギー性）過敏反応を経験し、薬を再度投与したときに症状が再発した患者には使用しないでください。また、脳から余分な水分を排出するためにシャントを埋め込んだ患者には投与しないでください。最後に、漏れや感染などのデバイスに問題がある場合は、Brineuraを患者に投与しないでください。
Brineura-Cerliponase Alfaが承認されたのはなぜですか？
入手可能なデータは、Brineuraが、他の治療法がない病気であるCLN2の患者の運動能力と言語能力の喪失を遅らせることに貢献していることを示しています。
セキュリティに関する限り、データから許容できない問題が発生することはありません。したがって、欧州医薬品委員会（CHMP）は、ブリネウラの利益はリスクよりも大きいと結論付け、EUでの使用を承認することを推奨しました。
ブリネウラは、病気の希少性のためにブリネウラに関する完全な情報を入手することができなかったため、「例外的な状況」の下で認可されました。毎年、欧州医薬品庁は入手可能な新しい情報を検討し、それに応じてこの要約が更新されます。
Brineuraにはまだどのような情報が待たれていますか？
ブリネウラは例外的な状況下で認可されているため、それを販売する会社は、長期使用時のアレルギー反応のリスクを含む、薬の安全性、および減速または停止におけるその長期的有効性に関する研究からのさらなるデータを提供します運動能力と言語能力の悪化。この研究には、現在データがない2歳未満の子供が含まれます。
Brineura-Cerliponase Alfaを安全かつ効果的に使用するためにどのような対策が取られていますか？
Brineuraを販売する会社は、薬の使用が期待されるすべての医療専門家に、薬の使用方法と、感染や閉塞などのデバイスに関連する問題を防ぐ方法に関する教材を確実に提供します。
Brineuraを安全かつ効果的に使用するために医療専門家と患者が遵守すべき推奨事項と注意事項も、製品の特性と添付文書の要約で報告されています。
Brineura-CerliponaseAlfaに関する詳細情報
BrineuraのEPARの完全版については、庁のWebサイトを参照してください：ema.europa.eu/Findmedicine / Human Medicines / European publicassessmentreports。ブリネウラ療法の詳細については、添付文書（EPARに含まれています）を読むか、医師または薬剤師にお問い合わせください。
ブリネウラの孤児医薬品委員会の意見の要約は、庁のウェブサイトで入手できます：ema.europa.eu/Findmedicine/Humanmedicines/希少疾患の指定。
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