セルデルガとは何ですか-エリグルスタットとそれは何のために使われますか？
セルデルガは、1型ゴーシェ病の成人患者の長期治療に適応される薬です。ゴーシェ病は、グルコセレブロシダーゼ（ベータグルコシダーゼ酸とも呼ばれます）と呼ばれる酵素の欠乏が観察されるまれな遺伝性疾患です。通常の状態では、グルコシルセラミド（またはグルコセレブロシダー）と呼ばれる脂肪が代謝されます。酵素がない場合、脂肪は体内、通常は肝臓、脾臓、骨に沈着します。この病気の典型的な症状は、貧血（赤血球の数が少ない）、倦怠感、あざや出血の傾向、脾腫や肝臓の肥大、骨の痛みや骨折です。セルデルガは、通常肝臓、脾臓、骨に影響を与える形態である1型ゴーシェ病の患者に使用されます。それは、通常の速度（すなわち、いわゆる「中程度」または「広範な」代謝物）またはより遅い速度（「遅い代謝物」）でそれを代謝する人々に使用されます。ゴーシェ病の患者数が少ないため、この病気は「希少」と見なされ、セルデルガは2007年12月4日に「孤児薬」（希少疾患で使用される薬）に指定されました。セルデルガには活性物質エリグルスタットが含まれています。
セルデルガはどのように使用されますか-エリグルスタット？
セルデルガはカプセルの形（84mg）で経口摂取できます。薬は処方箋がなければ入手できず、ゴーシェ病の管理に経験のある医師が治療を開始し、監督する必要があります。セルデルガによる治療を開始する前に、薬が患者の体内でどのくらいの速さで代謝されるかを判断するためのテストを実行する必要があります（つまり、代謝が不十分、中程度、または広範囲であるかどうかを判断します）。非常に高い割合で（いわゆる「超高速代謝」）、または薬を代謝する能力が不明であるか、特定のテストで代謝速度が決定されていない個人に対して。セルデルガの推奨用量は次のとおりです。 「正常範囲内の代謝活動」（中程度または広範囲の代謝者）の患者では、1カプセルを1日2回投与します。体がゆっくりと薬を代謝する患者（代謝が悪い）では、推奨用量は1日1回1カプセルです。詳細については、添付文書を参照してください。
Cerdelga-エリグルスタットはどのように機能しますか？
セルデルガの有効成分であるエリグルスタットは、グルコシルセラミドの生成に関与する酵素の作用をブロックすることによって機能します。脾臓、肝臓、骨などの臓器にこの脂肪物質が蓄積するため、1型ゴーチャー病の症状の原因となります。 、その生産を減らすことはこれらの器官でのその蓄積を制限するのを助けます、それ故にそれはよりよく機能します。
セルデルガ-エリグルスタットは研究中にどのような利点を示しましたか？
セルデルガは、2つの主要な研究でゴーシェ病の治療に有効であることが示されました。主に脾臓のサイズの縮小を調べた最初の研究では、1型ゴーシェ病の未治療の患者40人が参加しました。治療の9か月後にプラセボ（ダミー治療）で治療された患者で見られた2％の増加と比較して、脾臓サイズの平均28％の減少。セルデルガで治療された患者は、肝臓のサイズの縮小やヘモグロビンレベル（体の周りに酸素を運ぶ赤血球のタンパク質）の増加など、病気の他の兆候の改善も示しました。セルデルガの有効性は、以前に酵素補充療法なしで治療され、疾患症状が下にあった1型ゴーチャー病の160人の患者を対象とした別の研究でも実証されました。一部の患者はセルデルガで治療され、他の患者は酵素補充療法で治療されました。この研究では、1年間の治療後、酵素補充療法を継続した患者の94％と比較して、セルデルガで治療された被験者の85％で疾患が安定したままであることがわかりました。
セルデルガ-エリグルスタットに関連するリスクは何ですか？
セルデルガの最も一般的な副作用（10人に1人以上に影響する可能性があります）は下痢であり、100人に1人の患者に影響します。ほとんどの副作用は軽度で一過性です。セルデルガで検出される副作用の完全なリストについては、パッケージを参照してください。リーフレット。セルデルガは、体が分解する能力を妨げる可能性のある特定の薬と組み合わせて服用しないでください。この干渉はセルデルガの血中濃度に影響を与える可能性があります。制限の完全なリストについては、添付文書を参照してください。
なぜセルデルガ-エリグルスタットが承認されたのですか？
エージェンシーのヒト用医薬品委員会（CHMP）は、セルデルガの利点はリスクよりも大きいと判断し、EUでの使用を承認することを推奨しました。セルデルガは、この病気の症状を改善するのに効果的であることが示されています。未治療の1型ゴーチャー病患者の大多数、および以前に酵素補充療法で治療されたほとんどの患者で安定した疾患を維持しているが、酵素補充療法からセルデルガに切り替えた患者の少数（約15％）これらの患者には他の治療オプションを検討する必要があります。治療から切り替えるすべての患者で定期的に疾患の進行を監視する必要があります。Cerdelga補充酵素安全性に関しては、副作用はありましたがCHMPは、ほとんどが軽度で一過性の性質を持っているため、医薬品の長期的な安全性をさらに調査することを推奨しました。
Cerdelga-eliglustatを安全かつ効果的に使用するためにどのような対策が取られていますか？
Cerdelgaが可能な限り安全に使用されることを保証するために、リスク管理計画が作成されました。この計画に基づいて、医療専門家と患者が従うべき適切な注意事項を含む、安全性情報がセルデルガの製品特性と添付文書の要約に追加されました。さらに、セルデルガを販売する会社は、1型ゴーシェ病の人だけがセルデルガで治療され、血中濃度を大幅に変化させる可能性のある他の薬と組み合わせて使用されないようにするための教材を医師と患者に提供します。セルデルガを処方されたすべての患者はアラートカードを受け取ります。同社はまた、Cerdelgaで治療された患者の登録を保持し、薬の長期的な安全性を評価します。詳細については、リスク管理計画の概要をご覧ください。
セルデルガに関する詳細情報-エリグルスタット
2015年1月19日、欧州委員会は、欧州連合全体で有効なセルデルガの「販売承認」を付与しました。セルデルガ療法の詳細については、添付文書（EPARに付属）を読むか、医師または薬剤師にご相談ください。セルデルガの孤児医薬品委員会の意見の要約は、庁のウェブサイトで入手できます：ema.Europa.eu/Findmedicine / Human Medicines / Rare disease Designation。この要約の最終更新日：2015年1月。
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