Orphacol-コール酸

Orphacol-コール酸とは何ですか？それは何に使用されますか？

オルファコールは、脂肪を消化するために使用される胆汁に含まれる物質であるコール酸を含む薬です。オルファコールは、「遺伝的異常」のために胆汁を産生できない生後1か月の成人および小児の治療に適応されます。これは、2つの特定の肝酵素（3β-ヒドロキシ-Δ5）が十分にない患者に使用されます。 -C27-ステロイドオキシドレダクターゼまたは3-オキソ-Δ4-ステロイド-5β-レダクターゼ）。 "胆汁。これらの一次胆汁酸が不足すると、体が異常な胆汁酸を産生し、肝臓に損傷を与え、重度の肝不全を引き起こします。一次胆汁酸合成の先天性エラーのある患者の数が少ないため、この病気は考慮されます。希少」であり、Orphacolは2002年12月18日に「孤児薬」（まれな病気で使用される薬）に指定されました。

Orphacolはどのように使用されますか-コール酸？

薬は処方箋がなければ入手できず、Orphacolによる治療を開始し、肝疾患を専門とする医師が監視する必要があります。オルファコールはカプセルの形で入手可能であり、食事とほぼ同じ時間に服用する必要があります。 1日量は体重1kgあたり5〜15mgで、胆汁酸の状態に応じて患者ごとに調整され、最小1日量50mgから最大500mgまでです。カプセルを飲み込めない子供には、その内容物をボトルミルクまたはフルーツジュースに加えることができます。3か月以内に肝機能が改善しない場合は、治療を中止する必要があります。

Orphacol-コール酸はどのように機能しますか？

コール酸は肝臓で生成される主要な一次胆汁酸であり、オルファコールに含まれるコール酸は、患者の体で生成されるはずのコール酸に取って代わります。そうすることで、異常な胆汁酸の生成を減らし、消化器系での胆汁の正常な活動を促進し、症状の症状を和らげます。

研究中にOrphacol-Cholicacidはどのような利点を示しましたか？

コール酸は既知の物質であり、これらの酵素欠損症での使用は十分に確立されているため、申請者は科学文献からのデータを提示しました。申請者は、一次胆汁酸の合成の先天的エラーを有する49人の患者について収集された科学文献からのデータを提示しました。 （3β-ヒドロキシ-Δ5-C27-ステロイドオキシドレダクターゼ欠損症の38人の患者と3-オキソ-Δ4-ステロイド-5β-レダクターゼ欠損症の11人の患者）次に、彼は、コール酸で治療された28人の被験者に対する効果を比較しました。異なる胆汁酸で治療されているか、代替療法を受けていない患者。科学文献から、コール酸による治療は、患者の異常な胆汁酸の量を減らし、正常な肝機能を回復し、肝移植の必要性を遅らせるか防ぐのに寄与することが明らかになりました。 。

Orphacol-コール酸に関連するリスクは何ですか？

Orphacolで見られる副作用は、下痢、かゆみ、トランスアミナーゼ（肝酵素）の増加、そして時には胆石ですが、入手可能な限られたデータからその頻度を確実に推定することはできません。オルファコールは、コール酸やその他の成分に過敏（アレルギー）のある人には使用しないでください。てんかんの治療に使用される薬であるフェノバルビタールを服用している患者には使用しないでください。

Orphacol-コール酸が承認されたのはなぜですか？

ヒト用医薬品委員会（CHMP）は、一次胆汁酸合成の先天的エラーの治療におけるコール酸の使用は、医療行為において十分に確立されており、科学文献に十分に文書化されていますが、文書化された症例の数は多いと述べました。状態の希少性のために低いです。したがって、彼は、Orphacolの利点はそのリスクよりも大きいと判断し、その薬の「販売承認」を与えることを推奨しました。 Orphacolは、病気の希少性のためにOrphacolに関する完全な情報を入手することができなかったため、「例外的な状況」の下で認可されました。毎年、欧州医薬品庁は入手可能な新しい情報を検討し、それに応じてこの要約が更新されます。

Orphacol-コール酸については、まだどのような情報が待たれていますか？

Orphacolは例外的な状況下で認可されているため、Orphacolを販売する会社は、Orphacolで治療された患者のデータベースを作成して、治療の安全性と有効性を監視し、定期的かつ特定の間隔で結果をCHMPに提示します。

Orphacol-コール酸の安全で効果的な使用を確実にするためにどのような措置が取られていますか？

Orphacolが可能な限り安全に使用されることを保証するために、リスク管理計画が作成されました。この計画に基づいて、医療専門家と患者が従うべき適切な注意事項を含む、安全性情報がOrphacolの製品特性と添付文書の要約に追加されました。 Orphacolを製造する会社は、Orphacolの処方を希望するすべての加盟国の医師に、製品に関する文献と、これらの状態の正しい診断、副作用のリスク、および薬の正しい使用に関する情報を含む書類を提供します。

Orphacol-コール酸に関する詳細情報

2013年9月12日、欧州委員会は、欧州連合全体で有効なOrphacolの「販売承認」を付与しました。Orphacol療法の詳細については、添付文書（EPARに付属）を読むか、医師または薬剤師にご相談ください。 Orphacolの孤立した医薬品委員会の意見の要約は、庁のWebサイトで入手できます：ema.Europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / Rare disease Designation。この要約の最終更新日：09-2013。

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