Lojuxta-ロミタピド

Lojuxta-lomitapideとは何ですか？それは何に使用されますか？

Lojuxtaは、コレステロール（脂肪の一種）の血中濃度を上昇させる遺伝性疾患であるホモ接合型家族性高コレステロール血症の成人患者の治療に使用される有効成分ロミタピドを含む薬です。この薬は、血中の脂肪のレベルを下げるために、低脂肪食や他の薬と組み合わせて使用されます。可能な限り、患者の病気は遺伝子検査によって診断されるべきです。

Lojuxtaはどのように使用されますか-ロミタピド？

Lojuxtaは処方箋がないと入手できません。カプセルの形（5、10、20 mg）で、夕食の少なくとも2時間後に空腹時に経口摂取することができます。治療は、血中脂肪レベルの上昇をもたらす状態の治療に経験のある医師によって開始および監視されるべきです。治療は1日1回5mgの用量で開始する必要があります。忍容性が良好な場合は、最大投与量60mgまで徐々に増量することができます。肝機能障害のある患者や腎臓透析を受けている患者、および他の特定の薬を服用している患者は、減量する必要があります。詳細については、添付文書を参照してください。

Lojuxta-lomitapideはどのように機能しますか？

Lojuxtaの活性物質であるロミタピドは、肝臓の細胞や腸に見られる「ミクロソームトリグリセリド転移タンパク質」と呼ばれる体内の物質の作用をブロックします。この物質は物質の蓄積に関与しています。コレステロールなどの脂肪やリポタンパク質と呼ばれるより大きな粒子のトリグリセリドは、その後血中に放出されます。 Lojuxtaは、このタンパク質をブロックすることにより、血中に放出される脂肪のレベルを低下させ、高コレステロール血症のコレステロール値を下げるのに役立ちます。

Lojuxta-ロミタピドは研究中にどのような利点を示しましたか？

血中コレステロール低下におけるLojuxtaの利点は、ホモ接合型家族性高コレステロール血症の29人の患者を対象とした主要な研究で評価されました。すべての患者は、血中の他の脂肪低下薬と組み合わせてLojuxtaで治療されました。Lojuxtaは他の治療法と比較されませんでした。有効性の尺度は、治療後26週間の患者における、一般に「悪玉コレステロール」として知られる低密度リポタンパク質（LDL）コレステロールの血中濃度の変化でした。平均して、患者のLDLコレステロール値は40％減少しました。

Lojuxta-lomitapideに関連するリスクは何ですか？

Lojuxtaで治療された一部の患者に見られる最も深刻な副作用は、肝臓の酵素レベルの異常な増加です。最も一般的な副作用は腸の問題であり、10人に9人まで影響を与える可能性があります：下痢、吐き気、消化不良（鼓腸胃）および嘔吐は10人に3人以上で見られ、10人に少なくとも2人は腹痛、不快感および膨満、便秘および鼓腸を報告しました。Lojuxtaで報告された副作用の完全なリストについては、パッケージリーフレットを参照してください。 Lojuxtaは妊娠中の女性には使用しないでください。また、中等度から重度の肝機能障害のある患者、または異常で原因不明の肝機能検査結果のある患者、または重大または長期の腸の問題を抱えている人々には使用しないでください。 Lojuxtaは、40 mgを超えるシンバスタチン（血中コレステロール値を下げるために使用される別の薬）の用量、または体内のロミタピドの分解に影響を与える特定の他の薬と併用しないでください。これらの制限の完全なリストについては、を参照してください。パッケージリーフレット。

Lojuxta-lomitapideが承認されたのはなぜですか？

エージェンシーのヒト用医薬品委員会（CHMP）は、Lojuxtaの利益はそのリスクよりも大きいと判断し、EUでの使用を承認することを推奨しました。CHMPは、医療需要が満たされていないホモ接合性家族性高コレステロール血症の患者が利益を見出したことを考慮に入れました。 LDLコレステロール値の低下に関して。しかし、CHMPは、心臓血管系の長期的な利益はまだ確認されていないことを指摘しました。委員会はまた、Lojuxtaがほとんどの患者の腸に副作用を引き起こすことを指摘しました。治療の中止が必要であり、その薬が肝臓の酵素レベルの増加をもたらしたが、その長期的な結果は知られていない。したがって、委員会は、これらの影響を綿密に監視および管理する必要があることを確立しました。 Lojuxtaは、この病気の希少性のためにLojuxtaに関する完全な情報を入手できなかったため、「例外的な状況」で認可されました。毎年、欧州医薬品庁は入手可能な新しい情報を検討し、それに応じてこの要約が更新されます。

Lojuxta-lomitapideにはまだどのような情報が待たれていますか？

Lojuxtaは例外的な状況で認可されているため、この薬を販売する会社は、Lojuxtaで治療された患者を対象に長期試験を実施し、肝臓、胃、腸、および心臓血管系。この研究はまた、薬を服用している女性の妊娠に関するデータと、治療前および治療中に患者をスクリーニングおよび監視するための推奨事項を医療専門家が遵守していることに関するデータを提供します。

Lojuxta-lomitapideの安全で効果的な使用を確実にするためにどのような対策が取られていますか？

Lojuxtaが可能な限り安全に使用されることを保証するために、リスク管理計画が作成されました。この計画に基づいて、医療専門家と患者が従うべき適切な注意事項を含む、安全性情報がLojuxtaの製品特性と添付文書の要約に追加されました。さらに、Lojuxtaを販売する会社は、Lojuxtaを処方する可能性のあるすべての医師に、適切な患者の選択方法に関するガイダンス、および副作用、他の医薬品との相互作用、年配の女性での使用などの基本的な安全情報を含む教材を提供します。リーフレットやアラートカードなど、患者への配布用にも提供されます。