Ravicti-グリセロールフェニルブチレート

Ravicti-Glycerol Phenylbutyrateとは何ですか？また、それは何に使用されますか？

ラビッチは、食事の変更だけでは病気が管理できない成人と2ヶ月以上の子供たちの尿素回路障害の長期治療に使用される薬です。尿素回路障害のある患者。尿素回路は廃窒素を排除できません。特定の肝臓酵素の欠如のために体から。体内では、老廃物の窒素がアンモニアに変換され、蓄積すると有害です。 Ravictiは、カルバモイルリン酸シンターゼI、オルニチンカルバミルトランスフェラーゼ、アルギニノコハク酸シンテターゼ、アルギニノコハク酸リアーゼ、アルギナーゼI、およびオルニチントランスロカーゼの1つまたは複数の酵素が欠損している患者に使用されます。

Ravictiには有効成分のグリセロールフェニルブチレートが含まれています。

尿素回路異常症の患者さんが少ないことから「希少疾病用医薬品」とされ、2010年6月10日に「希少疾病用医薬品」に指定されました。

Ravicti-グリセロールフェニルブチレートはどのように使用されますか？

Ravictiは液体（1.1 g / ml）として入手でき、口から、または鼻から胃に入るチューブ、または腹部から胃に入るチューブから摂取できます。それは処方箋でのみ入手でき、尿素回路障害の患者の治療の経験がある医師によって処方されるべきです。

タンパク質は窒素源であるため、Ravictiは、窒素摂取量を減らし、場合によっては栄養補助食品（成長と発達に必要な毎日のタンパク質摂取量に基づく）を減らすために、特別な低タンパク質食と組み合わせて使用​​する必要があります。

Ravictiの投与量は、患者の食事、身長、体重によって異なります。治療中は、血液検査を定期的に実施して1日の投与量を調整する必要があります。Ravictiの1日の投与量を等量に分割し、食事ごとに投与する必要があります。詳細については、製品特性の要約（これもEPARの一部）を参照してください。

患者が肝移植に成功しない限り、生涯を通じてラビッチ療法が必要になる場合があります

Ravicti-グリセロールフェニルブチレートはどのように機能しますか？

ラビッチの有効成分であるグリセロールフェニルブチレートは、体内でフェニルアセテートに変換されます。フェニルアセテートは、窒素を含むタンパク質に存在するアミノ酸のグルタミンと結合して、腎臓によって体から排除できる物質を形成します。これにより、窒素が減少します。体内のレベル、生成されるアンモニアの量を減らします。

研究中にラビッチ-グリセロールフェニルブチレートはどのような利点を示しましたか？

尿素回路障害のある成人88人を対象とした研究では、ラビッチとフェニル酪酸ナトリウム（尿素回路障害の治療に使用される別の薬）を比較しました。有効性の主な尺度は、4週間の治療後の血中アンモニアレベルの変化でした。この研究により、ラビッチは血中のアンモニアレベルの制御において比較薬と少なくとも同じくらい効果的であることが明らかになりました。推定平均アンモニアレベルは、ラビッチ治療を受けた患者では1リットルあたり約866マイクロモル、ナトリウム治療を受けた患者では1リットルあたり977マイクロモルでした。 。フェニルブチレート。支持的研究からの追加データは、2ヶ月以上の子供におけるRavictiの同様の効果を示しました。

Ravicti-グリセロールフェニルブチレートに関連するリスクは何ですか？

Ravictiの最も一般的な有害事象（100人に5人以上に影響を与える可能性があります）は、下痢、鼓腸（ガスの通過）、頭痛、食欲減退、嘔吐、倦怠感、気分が悪い、皮膚の異常な臭いです。

Ravictiは、急性高アンモニア血症（血中のアンモニアレベルの突然の上昇）の治療に使用してはなりません。Ravictiで報告された副作用とその制限の完全なリストについては、添付文書を参照してください。

Ravicti-Glycerol Phenylbutyrateが承認されたのはなぜですか？

エージェンシーのヒト用医薬品委員会（CHMP）は、ラビッチの利益はリスクよりも大きいと判断し、EUでの使用を承認することを推奨しました。

ラビッチは、尿素回路異常症の患者さんの血中アンモニア濃度を下げる効果があることが示されています。ラビッチは徐放性医薬品であり、1日を通して有効成分が着実に放出されるため、無駄がなくなります。窒素は絶えず発生し、これは一日中血中のアンモニアのレベルのより良い制御を生み出します。同じ理由で、Ravictiは、より迅速に作用する治療が必要とされる急性高アンモニア血症の治療に使用すべきではありません。

さらに、液体製剤で入手可能であるため、委員会は、Ravictiは、食品に添加される他の粒状薬よりも、特に子供にとってより受け入れられる可能性があると考えました。液体製剤はまた、神経学的問題のために飲み込むことができない患者のチューブを介した投与を容易にします。

Ravictiの副作用は主に腸内にあり、管理可能であると考えられていましたが、Ravictiの長期的な安全性に関するさらなるデータが待たれています。

Ravicti-Glycerol Phenylbutyrateの安全で効果的な使用を確実にするためにどのような対策が取られていますか？

Ravictiが可能な限り安全に使用されることを保証するために、リスク管理計画が作成されました。この計画に基づいて、医療専門家と患者が従うべき適切な注意事項を含む、安全性情報がRavictiの製品特性と添付文書の要約に含まれています。

さらに、Ravictiを販売する会社は、薬の長期的な利点と安全性に関する詳細情報を取得するために患者登録を設定します。

Ravicti-グリセロールフェニルブチレートに関する詳細情報

Ravicti療法の詳細については、添付文書（EPARに含まれています）を読むか、医師または薬剤師に連絡してください。

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