コルバムとは何ですか-コール酸とそれは何のために使われますか?
コルバムは、コール酸を有効成分とする薬です。コール酸は、胆汁(脂肪の消化を助ける肝臓によって生成される液体)の主成分である「一次胆汁酸」です。
コルバムは、以下の肝酵素の欠如をもたらす特定の遺伝的異常のために、コール酸などの一次胆汁酸を十分な量生成できない成人および生後1か月以上の子供たちの生涯治療に認可されています:ステロール27-ヒドロキシラーゼ、2-メチルアシル-CoAラセマーゼまたはコレステロール7α-ヒドロキシラーゼ。
一次胆汁酸が不足していると、体は肝臓に損傷を与える可能性のある異常な胆汁酸を生成し、生命を脅かす肝不全のリスクがあります。これらの障害は「一次胆汁酸合成の先天性欠損症」として知られています。
一次胆汁酸合成に先天的な欠陥がある患者の数が少ないため、この状態は「まれ」と見なされ、コルバムは2009年10月28日に「希少疾病用医薬品」(希少疾病用医薬品)に指定されました。
Kolbamはどのように使用されますか?
コルバムは処方箋がなければ入手できず、コルバムで治療される病気を専門とする医師が治療を開始し、監督する必要があります。
コルバムはカプセル(50mgと250mg)でご利用いただけます。毎日の投与量は、胆汁酸の血中(血液)と尿中のレベル、および各患者の肝機能に基づいて、治療の過程で決定および調整されます。最大1日量は体重1キログラムあたり15mgを超えてはなりません。
コルバムは、食事と一緒に、毎日ほぼ同じ時間に服用する必要があります。カプセルを飲み込めない幼児の場合、内容物は乳児用調製粉乳、搾乳された母乳、マッシュポテトまたはフルーツピューレと混合することができます。
詳細については、添付文書を参照してください。
コルバム-コール酸はどのように機能しますか?
コール酸は肝臓で生成される主要な一次胆汁酸の1つであり、コルバムに含まれるコール酸は、患者の体内で不足しているコール酸に取って代わります。このように、それは異常な胆汁酸の生成を減らし、消化器系の胆汁の正常な活動を促進し、障害の症状を和らげるのに役立ちます。
研究中にコルバム-コール酸はどのような利点を示しましたか?
コルバムは、ステロール27-ヒドロキシラーゼ、2-メチルアシル-CoAラセマーゼまたはコレステロール7α-ヒドロキシラーゼの欠如を伴う7人の患者を含む、一次胆汁酸合成の先天的欠陥を有する52人の患者を含む1つの主要な研究で研究されました。コルバムによる治療前後の酸レベルと肝機能コルバムは、先天性欠損症の患者の一般集団において、異常な胆汁酸の量を減らし、肝機能を改善することが示されています。一次胆汁酸合成、および改善傾向が観察されました。個々の酵素欠損症、およびこれらの結果は、臨床的期待および医学文献からのデータと一致していました。
コルバム-コール酸に関連するリスクは何ですか?
コルバムの副作用は通常、軽度から中等度の重症度であり、本質的に一過性です。最も一般的な副作用(10人に1人に影響を与える可能性があります)は、末梢神経障害(手足の神経損傷)、下痢、吐き気、胃酸逆流症(胃酸の口への逆流)、食道炎(炎症口)。食道炎)、黄疸(皮膚と目の黄変)、皮膚の問題(病変)および悪心。
コルバムは、フェノバルビタール(てんかんを治療する薬)と組み合わせて使用してはなりません。
副作用と制限の完全なリストについては、添付文書を参照してください。
なぜコルバム-コール酸が承認されたのですか?
エージェンシーのヒト用医薬品委員会(CHMP)は、コルバムの利益はリスクよりも大きいと判断し、EUでの使用を承認することを推奨しました。CHMPは、コルバムは次の肝臓が不足している患者に有益な効果があると結論付けました。酵素:ステロール27-ヒドロキシラーゼ、2-メチルアシル-CoAラセマーゼおよびコレステロール7α-ヒドロキシラーゼ安全性に関して、望ましくない影響は深刻ではなく、可逆的ではないように見えました。
コルバムは、病気の希少性のためにコルバムに関する完全な情報を入手することができなかったため、「例外的な状況」の下で認可されました。毎年、欧州医薬品庁は入手可能な新しい情報を検討し、それに応じてこの要約が更新されます。
Kolbam-CholicAcidにはまだどのような情報が待たれていますか?
コルバムは例外的な状況下で認可されているため、コルバムを販売する会社は、患者登録に対する薬の利点と安全性を監視し、毎年更新を提供します。
コルバム-コール酸の安全で効果的な使用を確実にするためにどのような対策が取られていますか?
コルバムが可能な限り安全に使用されることを保証するために、リスク管理計画が作成されました。この計画に基づいて、医療専門家と患者が従うべき適切な注意事項を含む、安全性情報がコルバムの製品特性と添付文書の要約に追加されました。
さらに、コルバムを販売する会社は、薬を処方することが期待されるすべての医師に、薬の正しく安全な使用に関する情報を含む教材を提供します。
コルバムについての詳細-コール酸
コルバム療法の詳細については、添付文書(EPARに含まれています)を読むか、医師または薬剤師に連絡してください。
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