NovoThirteen-カトリデカコグ

NovoThirteenとは何ですか-カトリデカコグ？

NovoThirteenは、注射用溶液を構成するための粉末および溶媒として利用できる活性物質カトリデカコグを含む薬です。

NovoThirteenは何に使用されますか-カトリデカコグ？

NovoThirteenは、「先天性第XIII因子Aサブユニット欠損症」として知られる状態の患者の出血を長期的に予防するために使用されます。これは、出血エピソードを特徴とする遺伝性出血性疾患です。薬は処方箋がなければ入手できません。

NovoThirteenはどのように使用されますか-カトリデカコグ？

NovoThirteenによる治療は、まれな出血性疾患の治療に経験のある医師の監督下で開始する必要があります。障害は、治療前に適切な検査によって確認する必要があります。推奨用量は、月に1回、体重1 kgあたり35国際単位（IU）です。投与量は、静脈への1回のゆっくりとした注射として与えられます。状況によっては、血液中の第XIII因子の活性レベルの分析に基づいて、出血を防ぐために投与量を調整することを決定する場合があります。

NovoThirteen-catridecacogはどのように機能しますか？

第XIII因子は、血液凝固プロセスに関与するタンパク質です。サブユニットAと呼ばれる第XIII因子の特定の成分は、血液凝固を安定させ、凝固効果を高めるのに役立ちます。第XIII因子Aサブユニットの先天性欠損症の患者は、十分な量のサブユニットAを持っていないか、この成分が適切に機能しないため、 NovoThirteenの活性物質であるcatridecacogは、構造的にはヒト第XIII因子のサブユニットAと同じです。NovoThirteenは第XIII因子のサブユニットAを提供することで機能し、これらの患者の出血を防ぎます。NovoThirteenは第XIII因子Bサブユニットの欠損NovoThirteenに存在する第XIII因子のAサブユニットは、「組換えDNA技術」として知られる方法で生成されます。つまり、遺伝子（DNA）が入力された酵母細胞から得られます。それは彼らがこの物質を生産することを可能にします

NovoThirteen-カトリデカコグはどのように研究されてきましたか？

NovoThirteenは、以前に第XIII因子含有薬で治療された先天性第XIII因子Aサブユニット欠損症の6歳以上の成人と子供41人を対象とした1つの主要な研究で調査されました。NovoThirteenは予防目的で1年間患者に投与されました。研究では、先天性第XIII因子Aサブユニット欠損症の16人の患者の以前のデータに基づいて、NovoThirteenで治療されていない患者と比較してこれらの被験者に見られる第XIII因子薬による治療を必要とする出血エピソードの数を調べました。 NovoThirteenによる長期治療の安全性を調査する33人の患者。6歳未満の子供におけるNovoThirteenの安全性と有効性は、出血エピソードを防ぐために患者にNovoThirteenを投与した進行中の長期研究からの予備データによって証明されました。

NovoThirteen-カトリデカコグは研究中にどのような利点を示しましたか？

NovoThirteen予防薬で治療された患者の出血率は、第XIII因子を含む別の薬でオンデマンドで治療された患者を参照して、以前のデータに基づいて観察された率よりも低かった。平均して、NovoThirteenで予防的に治療された各患者について、毎年約0.15の出血エピソードがあり、第XIII因子による治療が必要でした。比較すると、第XIII因子を含む別の薬でオンデマンドで治療された被験者では、患者1年あたり約2.9のエピソードが観察されました。長期研究中、NovoThirteenで治療された6歳未満の子供では出血エピソードは観察されませんでした。

NovoThirteen-カトリデカコグに関連するリスクは何ですか？

NovoThirteenの最も一般的な副作用（100人中1〜10人の患者に見られる）は、頭痛、白血球減少症（白血球数が少ない）、好中球減少症の悪化（好中球の数が少ない、白血球の一種）、手足の痛み、痛みです。注射部位および第XIII因子および「フィブリンD-ダイマー」と呼ばれるタンパク質の小さな断片に結合する血液中の抗体の存在。副作用と制限の完全なリストについては、添付文書を参照してください。

NovoThirteen-catridecacogが承認されたのはなぜですか？

CHMPは、NovoThirteenによる治療中に重篤または生命を脅かす出血は観察されなかったため、主な研究は有効性に関して満足のいく結果を示したと結論付けました。さらに、NovoThirteenの長期使用中に大きな副作用は記録されていません。CHMPは、NovoThirteenの利点はリスクよりも大きいと判断し、医薬品の販売承認を与えることを推奨しました。

NovoThirteen-catridecacogを安全かつ効果的に使用するためにどのような対策が取られていますか？

NovoThirteenが可能な限り安全に使用されることを保証するために、リスク管理計画が作成されました。この計画に基づいて、医療専門家と患者が従うべき適切な注意事項を含む、安全性情報がNovoThirteenの製品特性と添付文書の要約に追加されました。さらに、NovoThirteenを販売する会社は、薬を処方する可能性のあるすべての医師に、正しい使用法に関する重要な情報を含む医師と患者向けの情報パックを提供します。これには、準備後の誤った保管によりレベルが上昇する可能性があるため、保管手順の説明が含まれます。 NovoThirteenは、NovoThirteenを活性化し、血栓症（血管内の血餅の形成）のリスクを高め、NovoThirteenのXIII因子の濃度が、XIII因子を含む他の医薬品の濃度と異なるため、投与手順に関する情報を増やします。詳細については、リスク管理計画の概要をご覧ください。